FDA aprova novo medicamento para tratar doenças hepáticas autoimunes: ‘um grande passo em frente’

Um novo medicamento para controlar doenças hepáticas recebeu luz verde.

A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o medicamento do fabricante francês Ipsen. medicação iqirvo (elafibranor).

O medicamento, um comprimido de 80 mg tomado por via oral uma vez ao dia, destina-se ao tratamento de uma doença hepática colestática autoimune chamada colangite biliar primária (CBP).

O que é PBC?

PBC é uma doença na qual o sistema imunológico ataca e destrói os pequenos ductos biliares do fígado.

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Sem dutos biliares ativos, os ácidos podem vazar para os tecidos próximos e causar danos ou insuficiência hepática, de acordo com o National Institutes of Health (NIH).

A doença normalmente envolve inflamação crônica juntamente com um acúmulo estagnado de bile e toxinas conhecidas como colestase, que pode causar cicatrizes irreversíveis no fígado e, por fim, destruir os dutos biliares.

Embora a CBP seja considerada uma condição rara, muitas vezes pode passar despercebida, alguns especialistas em saúde ditado.

“O PBC é provavelmente muito subdiagnosticado”, disse o Dr. Douglas Dieterich, MD, diretor do Liver Medicine Institute do Mount Sinai Health System, na cidade de Nova York, à Fox News Digital.

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“Muitas pessoas, principalmente mulheres, apresentam enzimas hepáticas elevadas que podem ser facilmente diagnosticadas com um simples exame de sangue chamado AMA”.

Os pacientes muitas vezes experimentam fadiga severa e coceira significativa chamada prurido.

Se a doença não for tratada ou um indivíduo não responder às terapias atuais, pode levar à insuficiência hepática, à necessidade de um tratamento Transplante de fígado ou mesmo morte prematura, segundo especialistas.

PBC é uma doença na qual o sistema imunológico ataca e destrói os pequenos ductos biliares do fígado. Sem dutos biliares ativos, os ácidos podem vazar para os tecidos próximos e causar danos ou insuficiência hepática. (iStock)

PBC é diagnosticado com um exame de sangue que mede as enzimas hepáticas.

Um teste comum analisa a fosfatase alcalina (ALP) do paciente, uma enzima que ajuda a detectar doenças hepáticas ou ósseas.

Outro exame de sangue para diagnosticar CBP mede os anticorpos antimitocondriais (AMA), que são positivos em cerca de 95% dos pacientes com esta condição, de acordo com vários especialistas em fígado.

O paciente aprecia mais opções de tratamento

Uma paciente de Nova York com PBC disse à Fox News Digital que ela não sabia que tinha doença hepática até médico de atenção primária Ele fez exames de sangue de rotina e notou que suas enzimas hepáticas estavam elevadas.

Meredith S., que omitiu o sobrenome por motivos de privacidade, foi encaminhada a um hepatologista, a quem ela atribui ter salvado sua vida.

“É angustiante saber que seu corpo está lutando contra si mesmo e você não sabe como impedir.”

“Eu estava me sentindo cansada, mas atribuí isso ao trabalho e aos estudos na escola”, disse ela à Fox News Digital.

“Fiquei completamente chocado ao descobrir que tinha doença hepática e sabia que era PBC”.

Ela continuou: “Meu médico fez uma biópsia do fígado e eu tinha cicatrizes significativas no fígado quando tinha 30 anos, embora não bebesse álcool”.

Os pacientes expressaram alívio por terem outra opção de tratamento para doenças hepáticas. (iStock)

Meredith S. disse que está feliz por haver mais opções de tratamento disponíveis e espera que haja mais conscientização e pesquisas sobre PBC.

“É angustiante saber que seu corpo está lutando contra si mesmo e você não sabe como pará-lo”, disse ela à Fox News Digital.

Abordar uma “necessidade não atendida”

Dieterich, da cidade de Nova York, que também é professor de medicina na Icahn School of Medicine em Mount Sinai, disse à Fox News Digital que este medicamento recém-aprovado “é um passo gigante no tratamento da PBC”.

Ele observou: “Este é um grande passo em frente no tratamento da PBC. Até agora, havia apenas um medicamento disponível para adicionar ao urso, que é a base do tratamento da PBC. Agora existem dois.”

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O medicamento existente, o ácido ursodeoxicólico (UDCA), comumente chamado de ursodial ou “urso”, é um ácido biliar natural que tem sido usado para tratar doenças hepáticas há décadas.

O recentemente aprovado Iqirvo (elafibranor) destina-se a ser utilizado em combinação com UDCA em pacientes que não respondem ao primeiro medicamento isoladamente, ou pode ser utilizado isoladamente em pessoas que não toleram UDCA.

A doença normalmente envolve inflamação crônica juntamente com um acúmulo estagnado de bile e toxinas conhecidas como colestase, que pode causar cicatrizes irreversíveis no fígado e, por fim, destruir os dutos biliares. (iStock)

“Para um número significativo de pessoas que vivem com PBC, os tratamentos disponíveis não controlam a doença e podem exacerbar os sintomas de PBC”, disse Christelle Huguet, vice-presidente executiva e chefe de investigação e desenvolvimento da Ipsen, num comunicado de imprensa.

“O Iqirvo demonstrou melhorias estatisticamente significativas na resposta bioquímica em comparação com o UDCA isoladamente. Portanto, o Iqirvo é uma opção de tratamento muito necessária e o primeiro novo medicamento para PBC em quase uma década”.

A colangite biliar primária afeta aproximadamente 100.000 pessoas nos EUA.

A aprovação acelerada do Iqirvo baseou-se nos resultados positivos do Ensaio ELATIVE de Fase IIIque mostrou níveis reduzidos da enzima fosfatase alcalina, que está elevada em pessoas com doença hepática.

O estudo, publicado no The New England Journal of Medicine, incluiu 161 pacientes com PBC que não responderam adequadamente ao tratamento com UDCA ou não toleraram esse medicamento.

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Os pesquisadores descobriram que 51% dos pacientes que receberam elafibranor tiveram uma resposta bioquímica, em comparação com apenas 4% que receberam placebo.

Após 52 semanas, os pacientes tratados com elafibranor apresentaram enzimas hepáticas normalizadas, em comparação com 15% dos pacientes no grupo placebo.

O estudo, publicado no The New England Journal of Medicine, incluiu 161 pacientes com PBC. (iStock)

“Os dados do ensaio clínico ELATIVE de fase III demonstraram que o Iqirvo é um tratamento de segunda linha eficaz para pacientes com PBC, com dados favoráveis ​​de benefícios e riscos”, disse o Dr. Kris Kowdley, investigador principal do estudo ELATIVE e diretor do Liver Institute. . Noroeste, Washington, em um comunicado à imprensa.

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“A aprovação do Iqirvo permitirá que os prestadores de cuidados de saúde nos EUA abordem uma necessidade não satisfeita, com o potencial de reduzir significativamente os níveis de ALP para os nossos pacientes com PBC”, acrescentou.

A aprovação contínua depende de mais estudos que demonstrem uma melhor sobrevivência ou prevenção da degradação hepática, observou o relatório da FDA.

Possíveis efeitos colaterais e limitações.

Alguns efeitos colaterais relatados do Iqirvo incluem dor muscularrabdomiólise, miopatia, fraturas, ganho de peso e danos hepáticos induzidos por medicamentos, de acordo com o relatório da FDA.

Alguns efeitos colaterais relatados do Iqirvo incluíram dores musculares, rabdomiólise, miopatia, fraturas, ganho de peso e lesão hepática induzida por medicamentos, de acordo com o relatório da FDA. (iStock)

O risco potencial para o feto também foi observado em pacientes grávidascom base em dados de estudos em animais.

A FDA alertou os prestadores de cuidados de saúde para se certificarem de que as pacientes não estão grávidas antes de iniciar o medicamento.

Iqirvo também não é recomendado em pacientes com cirrose em estágios avançados.

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A colangite biliar primária afeta cerca de 100.000 pessoas nos Estados Unidos, segundo a empresa farmacêutica Ipsen.

Segundo especialistas, é uma doença que dura a vida toda e que, se não for tratada, pode levar à insuficiência hepática.