Novo medicamento para a síndrome da pessoa rígida ganhou a designação Fast Track da FDA

Pacientes com síndrome da pessoa rígida Eles estão um passo mais perto de ter acesso a um novo tratamento.

O novo medicamento da Kyverna Therapeutics, KYV-101, foi designado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA como Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT), anunciou a empresa na segunda-feira.

Um medicamento é elegível para a designação RMAT se “destina-se a tratar, modificar, reverter ou curar uma doença grave ou doença com risco de vida ou condição” e se “evidências clínicas preliminares indicam que o medicamento tem potencial para atender às necessidades médicas não atendidas para tal doença ou condição”, de acordo com o site da FDA.

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Um dos benefícios do RMAT é que a Kyverna poderá trabalhar em estreita colaboração com a FDA para ajudar a agilizar o desenvolvimento, a revisão e a aprovação, de acordo com a empresa.

A decisão da FDA foi baseada em resultados positivos de ensaios clínicos com pacientes, de acordo com um comunicado de imprensa da empresa.

A síndrome da pessoa rígida, um distúrbio neurológico raro, afeta apenas uma ou duas pessoas em cada milhão, incluindo cantora Celine Dion.

A doença pode ter um impacto devastador, causando rigidez muscular, dor, espasmos e perda de mobilidade.

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Kyverna Therapeutics, com sede em Emeryville, Califórniadesenvolveu a nova terapia com células CAR-T, KYV-101, com o objetivo de “reinicializar” o sistema imunológico de pacientes com doenças autoimunes, segundo a empresa.

“Como médico dedicado a otimizar diagnósticos e tratamentos para pacientes com doenças autoimunes problemas neurológicos“Sou grato por poder testemunhar e contribuir para o avanço dos tratamentos e dos resultados dos pacientes na síndrome da pessoa rígida por meio de esforços de pesquisa colaborativa com os principais participantes da área e o apoio da supervisão da FDA”, Amanda Piquet, MD, diretora do Autoimmune Programa de Neurologia do CU Anschutz Medical Campus em Aurora, Colorado, disse à Fox News Digital por e-mail.

Céline Dion compartilhou seu diagnóstico de síndrome da pessoa rígida com o mundo em dezembro de 2022. (Edward Berthelot/GC Images/Getty Images)

Piquet não esteve envolvido no desenvolvimento do KYV-101, mas atuou em um dos conselhos consultivos médicos.

Peter Maag, PhD, CEO da Kyverna, também comentou o anúncio.

“Esta designação RMAT significa que a ciência concorda que acelerar este tratamento poderia salvar vidas”.

“Kyverna está focada em apoiar os pacientes e suas necessidades clínicas não atendidas, criando ensaios clínicos centrados no paciente para permitir o acesso aos mais recentes avanços médicos no espaço CAR-T para doenças autoimunes”, disse Maag à Fox News Digital em um comunicado por escrito.

“Estamos orgulhosos de poder investigar o potencial de métodos seguros e eficazes tratamento duradouro o que pode levar a uma remissão significativa e duradoura para pacientes que sofrem de doenças autoimunes como a SPS.”

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Os pacientes também reagiram à notícia com emoção.

“Desde o momento em que soube o que o tratamento com Kyverna tinha feito para o paciente com SPS na Alemanha, meu sonho era que o FDA o aprovasse rapidamente para que todos pudéssemos nos beneficiar”, disse Carrie Robinette, 45 anos, à Fox News de San Diego, Califórnia. . Digital.

Um medicamento é elegível para a designação RMAT se “destina-se a tratar, modificar, reverter ou curar uma doença ou condição grave ou potencialmente fatal” e se “evidências clínicas preliminares indicam que o medicamento tem potencial para atender necessidades médicas não atendidas para disse medicação.” doença ou condição”, de acordo com o site da FDA. (REUTERS/Andrew Kelly/Foto de arquivo)

Robinete, uma esposa da marinha e mãe, foi diagnosticada com síndrome da pessoa rígida na primavera de 2023.

“Esta designação RMAT significa que a ciência concorda que acelerar este tratamento poderia salvar vidas”, acrescentou. “Estou entusiasmado com toda a comunidade de doenças autoimunes.”

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Durante os ensaios clínicos, 50 pacientes com doenças oncológicas e autoimunes foram tratados com KYV-101 em mais de 15 locais na Europa e nos EUA, segundo a empresa.

Kyverna continuará agora a coletar dados dos ensaios de Fase 2 do medicamento para a síndrome da pessoa rígida, esclerose múltipla e miastenia gravis.

Carrie Robinette, 45, de San Diego, Califórnia, à esquerda, e Corwyn Wilkey, 44, que mora em Anchorage, Alasca, à direita, vivem com a síndrome da pessoa rígida. (Carrie Robinette; Corwyn Wilkey)

Ensaios de fase 1 e 2 também estão em andamento para esclerose sistêmica e lúpus.

“Estamos ansiosos para começar a gerar dados a partir de nossos ensaio patrocinado para avançar o conhecimento sobre uma possível reinicialização imunológica do sistema imunológico do paciente”, disse Maag no comunicado da empresa.

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Piquet acrescentou: “A síndrome da pessoa rígida tem efeitos devastadores e que alteram a vida dos pacientes que sofrem desta doença autoimune rara… Aguardo com expectativa os dados que surgirão do ensaio KYSA-8, pois este ensaio pode mudar drasticamente o panorama do tratamento para MSF.”

A Fox News Digital entrou em contato com o FDA para comentários adicionais.